MOUNTAIN VIEW, Calif., 8 Juni 2011 (ANTARA/PRNewswire-AsiaNet) --
FDA mengizinkan penggunaan obat baru yang tengah diteliti untuk penyakit berbahaya
Edison Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawasan Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengizinkan program Akses Luas ke EPI 743 untuk para pasien yang didiagnosa penyakit rantai pernafasan turunan mitokondria. Pasien yang menderita penyakit genetik dan pasien yang memenuhi kriteria tertentu, jika tidak ada konfirmasi genetik maka keduanya telah memenuhi syarat.
Sejak tanggal 1 Juni 2011, 40 pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria turunan genetik telah diobati menggunakan EPI-743 di seluruh dunia selama 7.436 hari. Tidak ditemukan adanya zat berbahaya dalam obat ini. Data klinis awal, biomarker, dan pencitraan otak sangat mendukung hasil penelitian ini. Perusahaan ini memperingatkan bahwa data yang diperoleh dari penelitian awal membutuhkan verifikasi dalam ujicoba berikutnya. Edison dan tim peneliti bekerjasama dengan FDA dan Agensi Obat Eropa untuk mempercepat uji coba klinis fase 2B/3. EPI-743 telah memperoleh sebutan orphan dari FDA.
Situs Ujicoba Klinis
Amerika Serikat
Situs pendaftaran ujicoba klinis telah didirikan di Amerika Utara di Rumah Sakit Anak Lucile Packard-Pusat Medis Universitas Stanford; Rumah Sakit Anak Akron; Universitas Kolombia; Rumah Sakit Anak Seattle; Universitas Medis Carolina Selatan; Rumah Sakit Anak Philadelphia; dan Universitas California, Los Angeles.
Situs ujicoba klinis tambahan sedang didirikan di Eropa, Jepang, dan Amerika Utara.
Informasi Pengobatan
Edison Pharmaceuticals
- EdisonPharma.com
United Mitochondrial Disease Foundation
- UMDF.org
Friedreich's Ataxia Research Alliance
- CureFA.org
MitoAction
- MitoAction.org
United States Food and Drug Administration
- Clinicaltrials.gov
EPI-743
EPI-743 adalah molekul kecil yang mudah diserap dan masuk ke sistem saraf pusat. Molekul ini bekerja dengan mentargetkan enzim NADPH kuinon oksidoreduktase 1 (NQO1). Cara kerjanya adalah mensinkronisasikan energi pada mitokondria untuk melawan stres redox selular (1). EPI-743 sedang dalam ujicoba klinis fase 2B/3.
Tentang Penyakit Mitokondria Turunan
Penyakit mitokondria turunan adalah kelainan genetik yang disebabkan dari gangguan sel dalam membuat dan mengatur energi. Penyakit ini dapat menyebar melalui kelainan gen yang terdapat pada nukleus atau mitokondria. Sebanyak 2.000 kelainan pada DNA inti dan 200 kelainan pada DNA mitokondria telah teridentifikasi bersifat patogen(2).
Penyakit mitokondria turunan beragam secara klinis dan sulit dipahami. Penyakit ini dapat menyerang hampir seluruh sistem organ dalam tubuh. Karena jaringan otak dan otot menggunakan energi yang amat banyak, keduanya mudah terserang penyakit ini. Penyakit mitokondria seringkali menyerang sistem saraf pusat, tetapi penyakit tersebut juga menyebabkan berbagai ciri klinis signifikan lain, seperti diabetes, gagal jantung, gagal hati, ketulian, kebutaan, gangguan ginjal, serta otot lemah dan keletihan.
Penyakit mitokondria ini diperkirakan berjumlah 1-5 dari 10.000 penderita. Namun, jumlah ini mungkin lebih kecil dari jumlah sebenarnya penderita penyakit mitokondria. Sementara alat pemeriksaan genetik baru telah memungkinkan deteksi penyakit mitokondria, mayoritas individu yang didiagnosa penyakit mitokondria kemungkinan tidak menjalani diagnosa genetik. Beberapa perkiraan mengatakan bahwa jumlah pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria tanpa adanya diagnosa genetik- yang disebut sindrom mitokondria- 10 kali lipat penyakit genetik yang sudah pasti.
Ilmu pengetahuan saat ini mengedepankan pengobatan penyakit mitokondria. Beberapa penyakit tertentu yang belum diketahui penyebabnya, saat ini telah ditetapkan sebagai penyakit mitokondria dalam etiologi. Ini memungkinkan jika di masa depan penyakit mitokondria akan berimplikasi pada penyakit tambahan, seperti kanker.
Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals adalah perusahaan yang didirikan oleh pasien dan dokter yang bertujuan mengembangkan obat-obatan baru untuk mengubah hidup orang-orang yang didiagnosa terkena penyakit yang jarang ditemukan dan sering diabaikan oleh penderita. Baru-baru ini, perusahaan ini memfokuskan pada penyakit mitokondria turunan yang belum ditemukan obatnya. Kondisi ini dapat mengancam nyawa seseorang dan sangat membahayakan. Edison mengembangkan kemampuannya pada penemuan, pengembangan, dan penggunaan obat-obatan redoxbased.
(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.
(2)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm
SUMBER: Edison Pharmaceuticals, Inc.
KONTAK: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com
Editor: PR Wire
Copyright © ANTARA 2011
